Novartis erhält Empfehlung zur EU-Zulassung von Therapie zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Multipler Sklerose (MS)

25. September 2018 | Kategorie: Nachrichten zu Medikamenten

Eine Pressemeldung von Novartis:

  • Kinder und Jugendliche mit MS erleiden häufigere und oft schwerere Schübe als erwachsene MS-Patienten; Beeinträchtigung der Entwicklung und des täglichen Lebens.
  • Die positive Empfehlung beruht auf Daten der Phase-III-Studie PARADIGMS, die für Fingolimod eine erhebliche Reduktion der Auswirkungen der schubförmigen MS bei jungen Patienten zeigte.
  • PARADIGMS ist die erste randomisierte, kontrollierte klinische Studie, die speziell für Kinder und Jugendliche ab einem Alter von 10 Jahren und älter mit schubförmiger MS erfolgreich abgeschlossen wurde.

Basel/Nürnberg, 25. September 2018 – Novartis gibt bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) die Zulassung von Fingolimod (Gilenya®) für die Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 10 Jahren und älter mit schubförmiger Multipler Sklerose (RMS) empfiehlt. Fingolimod ist die erste oral einzunehmende krankheitsmodifizierende Therapie für diese Patienten, die in einer randomisierten kontrollierten klinischen Studie untersucht wurde.1 Im Vergleich zu Erwachsenen erleiden die jungen Patienten zwei bis dreimal so viele Schübe. Dies führt oft zu einer schlechteren Prognose und früheren bleibenden Behinderungen als bei Patienten, die erst im Erwachsenenalter MS bekommen.2 Bei entsprechender Zulassung würde Fingolimod diese wichtige Therapielücke bei jungen Menschen mit MS schließen. 

Die positive Empfehlung des CHMP beruht auf Daten der Phase-III-Studie PARADIGMS, der ersten klinischen Studie zu MS, die speziell für Kinder und Jugendliche im Alter von 10. bis einschließlich 18. Lebensjahr entwickelt wurde.3 Die Ergebnisse der doppelblinden, randomisierten, multizentrischen Phase-III-Studie zeigen, dass Fingolimod im Vergleich zu Interferon-beta-1a i. m. die jährliche Schubrate signifikant um 82 % reduzierte (relativer Unterschied zu Interferon beta-1a i.m., p < 0,001) und die Zeit bis zum ersten Schub verzögerte (p < 0,001).1 Darüber hinaus reduzierte Fingolimod die Anzahl neuer oder neu vergrößerter T2-Läsionen im Beobachtungszeitraum von bis zu 24 Monaten um 53 % (p < 0,001) und die jährliche Rate des Gehirnvolumenverlusts (Hirnatrophie) um 40 % (p < 0,05).1 Die vollständigen Daten der PARADIGMS-Studie wurden kürzlich im New England Journal of Medicine veröffentlicht.

Die Europäische Kommission prüft nun die CHMP-Empfehlung und wird in den kommenden drei Monaten ihre Entscheidung zur Zulassung bekanntgeben. Diese Entscheidung gilt für alle 28 EU-Mitgliedstaaten sowie für Island, Norwegen und Liechtenstein. Fingolimod erhielt am 11. Mai 2018 die Zulassung der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA für die die Behandlung der Multiplen Sklerose von Kindern und Jugendlichen ab 10 Jahre und älter. 

Über die Phase-III-Studie PARADIGMS 

PARADIGMS (NCT01892722) ist eine doppelblinde, randomisierte, multizentrische Phase-III-Studie mit flexibler Dauer (bis zu zwei Jahre) zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von oral verabreichtem Fingolimod im Vergleich zu Interferon beta-1a i.m. bei Kindern und Jugendlichen mit der bestätigten Diagnose einer schubförmigen Multiplen Sklerose. Auf PARADIGMS folgte eine fünfjährige Open-label-Extensionsstudie.4  PARADIGMS schloss 215 Kinder und Jugendliche (10. bis einschließlich 18. Lebensjahr) ein, die eine MS-Diagnose und einen Expanded Disability Status Scale (EDSS) zwischen 0 und 5,5 hatten.4 Die Patienten wurden auf einmal täglich orales Fingolimod  (0,5 mg oder 0,25 mg, abhängig vom Körpergewicht) oder einmal wöchentlich Interferon beta-1a i.m. randomisiert.4 Der primäre Endpunkt der Studie war die jährliche Schubrate bei den bis zu 24 Monate behandelten Patienten.4 Sekundäre Endpunkte umfassten die Anzahl neuer oder neu vergrößerter T2-Läsionen, Gadolinium-aufnehmende T1-Läsionen, Sicherheit und die pharmakokinetischen Eigenschaften von Fingolimod. Diese Parameter wurden während der gesamten Behandlungszeit gemessen.4 

Die Phase-III-Studie PARADIGMS wurde an über 80 Zentren in mehr als 25 Ländern durchgeführt und in Zusammenarbeit mit der FDA (US Food and Drug Administration), der EMA (European Medicines Agency) und der International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group entwickelt. 

Über Multiple Sklerose 

Multiple Sklerose (MS) ist eine chronische Erkrankung des zentralen Nervensystems (ZNS), die  durch Entzündung und Gewebeverlust die normale Funktion des Gehirns, der Sehnerven und des Rückenmarks stört.5 Bei Erwachsenen gibt es drei Arten von MS: schubförmig remittierende MS (RRMS), sekundär progrediente MS (SPMS) und primär progrediente MS (PPMS).6 Etwa 85 % der MS-Patienten haben die schubförmig remittierende Form der Erkrankung, bei der das Immunsystem gesundes Gewebe angreift.5 Bei Kindern ist RRMS für fast alle Fälle verantwortlich (ca. 98 %).7
Die Multiple Sklerose führt zu einem zunehmenden Verlust sowohl der physischen als auch der kognitiven (z. B. Gedächtnis-) Funktionen. Dies hat erhebliche negative Auswirkungen auf das Leben der weltweit etwa 2,3 Millionen Menschen – darunter schätzungsweise drei bis fünf Prozent Kinder oder Jugendliche –, die von MS betroffen sind.8,9 In den USA betrifft MS etwa 400.000 Menschen.9  In Deutschland geht man von 130.000 MS-Patienten aus.10 

Über Novartis 

Novartis bietet innovative medizinische Lösungen an, um damit auf die sich verändernden Bedürfnisse von Patienten und Gesellschaften einzugehen. Novartis, mit Hauptsitz in Basel (Schweiz), verfügt über ein diversifiziertes Portfolio, um diese Bedürfnisse so gut wie möglich zu erfüllen: mit innovativen Arzneimitteln, kostengünstigen generischen Medikamenten sowie mit Biopharmazeutika und Produkten für die Augenheilkunde. Novartis hat weltweit führende Positionen in diesen Bereichen inne. Im Jahr 2017 erzielte der Konzern einen Nettoumsatz von  USD 49,1 Milliarden und wies Kosten für Forschung und Entwicklung in Höhe von rund  USD 9,0 Milliarden aus.  
Die Novartis Konzerngesellschaften beschäftigen rund 125 000 Mitarbeitende (Vollzeitstellen-äquivalente). Die Produkte von Novartis werden in rund 155 Ländern weltweit verkauft. Weitere Informationen finden Sie im Internet unter http://www.novartis.com

Referenzen

  1. Chitnis T et al. Fingolimod versus Interferon Beta-1a in Pediatric Multiple Sclerosis. NEJM 2018; 379(11): 1017–1027.
  2. Gorman MP et al. Increased relapse rate in pediatric-onset compared with adult-onset multiple sclerosis. Arch Neurol. 2009; 66(1): 54–59.
  3. Chitnis T et al. PARADIGMS: A randomised double-blind Study of fingolimod versus interferon β-1a in paediatric multiple sclerosis. Abstract no. 276. Oral presentation at 7th Joint ECTRIMS-ACTRIMS Meeting, Paris, France, October 25–28, 2017.
  4. Clinical Trials. Safety and efficacy of fingolimod in pediatric patients with multiple sclerosis. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01892722. Letzter Zugriff September 2018.
  5. PubMed Health. Multiple sclerosis (MS). https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmedhealth/PMHT0024311/ Letzter Zugriff September 2018.
  6. MS Society. Types of MS. https://www.mssociety.org.uk/what-is-ms/types-of-ms (link is external). Letzter Zugriff September 2018.
  7. Waldman A et al. Pediatric multiple sclerosis. Neurology. 2016; 87(9): S74–S81.
  8. Multiple sclerosis international federation. Types of MS. https://www.msif.org/about-ms/types-of-ms/ Letzter Zugriff September 2018.
  9. Tullman M. Overview of the epidemiology, diagnosis and disease progression associated with multiple sclerosis. Am J Managed Care. 2013 Feb; 19 (2 Suppl): S15–20.
  10. Petersen G. et al. Epidemiologie der Multiplen Sklerose in Deutschland. Bundesversicherungsamt, Bonn. Nervenarzt, Ausgabe 85, Jahr 2014.

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Quelle: Novartis

Autor / online gestellt von: JF

Hinweis:


Die Vielzahl der MS-Medikamente macht es Betroffenen schwer, den Überblick über die infrage kommenden Medikamente zu erlangen. Daher heißt das Editorial auch überspitzt: Blicken Sie noch durch? – Eine Hilfe für MS-Patienten

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